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文章来源:AG环亚资讯网    发布时间:2020-01-20 13:16:27  【字号:      】

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艾滋病之所以成为人类健康的“杀手”,是因为HIV病毒会识别并摧毁人体T细胞。 而病毒是怎么“认出”T细胞的呢?不是因为它“看得到”,而是由于T细胞表面“特异性受体”的存在。 1996年,艾滋病研究领域取得了里程碑式进展:HIV病毒入侵T细胞的主要共受体CCR5被发现(邓宏魁教授是主要发现者之一)。

移植后,患者的白血病得到缓解!随后为期19个月的临床观察发现:对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物,CD4细胞中的CCR5基因编辑效率有明显上升,证明了CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。

艾滋病之所以成为人类健康的“杀手”,是因为HIV病毒会识别并摧毁人体T细胞。 而病毒是怎么“认出”T细胞的呢?不是因为它“看得到”,而是由于T细胞表面“特异性受体”的存在。 1996年,艾滋病研究领域取得了里程碑式进展:HIV病毒入侵T细胞的主要共受体CCR5被发现(邓宏魁教授是主要发现者之一)。

世界首例!北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病微博推荐

艾滋病病毒表面的某种蛋白会与CD4阳性T细胞表面的受体结合,在CCR5的帮助下,实现对免疫系统的破坏。 “柏林病人”和“伦敦病人”的提示那么,如果少了CCR5的帮助,是不是就能阻止HIV的肆虐呢?事实正是如此。

新京报快讯据北京大学微信公众号消息,近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(TheNewEnglandJournalofMedicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-EditedStemCellsinaPatientwithHIVandAcuteLymphocyticLeukemia)的研究论文,标志着世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!邓宏魁课题组对运用基因编辑技术治疗白血病、艾滋病等血液系统相关疾病的临床治疗持审慎乐观态度。

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重要的是,基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在,未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用!这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性,势必将促进和推动该技术的临床应用。 除了艾滋病和白血病,其他血液系统相关疾病,如β地中海贫血等,均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光!关于该项研究的未来,邓宏魁教授表示,要通过各种方法优化基因编辑造血干细胞移植方案,以降低脱靶率,实现100%的敲除效率。

重要的是,基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在,未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用!这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性,势必将促进和推动该技术的临床应用。 除了艾滋病和白血病,其他血液系统相关疾病,如β地中海贫血等,均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光!关于该项研究的未来,邓宏魁教授表示,要通过各种方法优化基因编辑造血干细胞移植方案,以降低脱靶率,实现100%的敲除效率。

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