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文章来源:AG环亚资讯网    发布时间:2020-02-24 22:09:43  【字号:      】

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当科学家对培养皿中的细胞进行操作时,问题还不那么严重,因为受到影响的细胞可以被扔掉。 但是,当基因组编辑被用于改写人的肺、心脏和其他组织中存在缺陷的基因时,就需要高得多的精确度。 同样来自布罗德研究所的安德鲁·安扎隆与刘如谦一道,通过彻底改进CRISPR-Cas9而发明了先导编辑。

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临床应用仍需时日在先导编辑出现之前,研究人员不可能在如此多的不同细胞类型中进行如此广泛的DNA修改,同时不留下插入、缺失和其他可能干扰被编辑的细胞运作的基因残留物。

它常常给细胞带来杂乱无章的编辑结果,包括被称为插入的多余的DNA片段,或是被称为缺失的丢失的遗传密码片段。

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还有一次,他们在一个导致戴萨克斯症的特定基因中删除了4个多余的DNA字母。 戴萨克斯症是一种罕见的疾病,会破坏儿童的神经,通常会导致他们在5岁之前死亡。

当科学家对培养皿中的细胞进行操作时,问题还不那么严重,因为受到影响的细胞可以被扔掉。 但是,当基因组编辑被用于改写人的肺、心脏和其他组织中存在缺陷的基因时,就需要高得多的精确度。 同样来自布罗德研究所的安德鲁·安扎隆与刘如谦一道,通过彻底改进CRISPR-Cas9而发明了先导编辑。

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